ＡＬＳ治療薬「トフェルセン」、承認申請…遺伝子の働きに作用する薬は国内初

　米製薬企業バイオジェンの日本法人は２１日、難病・筋 萎縮（いしゅく） 性側索硬化症（ＡＬＳ）の治療薬「トフェルセン」について、厚生労働省に製造販売の承認を申請したと発表した。ＡＬＳ患者の約２％を占める、「ＳＯＤ１」と呼ばれる遺伝子に変異がある患者が対象になる。遺伝子の働きに作用する薬はトフェルセンが国内で初となる。

厚生労働省

　ＡＬＳは、体を動かす神経に異常が生じ、全身の筋肉が徐々に衰えていく進行性の難病で、根本的な治療薬はない。国内の患者は約１万人とされる。

　トフェルセンは、ＳＯＤ１が、筋力低下を招く有害なたんぱく質を作り出すことを抑える効果が期待される。米食品医薬品局（ＦＤＡ）は昨年４月、「患者にとって利益があると合理的に予測できる」として迅速承認した。国内でも患者団体などが早期の審査承認を求める要望書を出していた。

　同社によると、日本人も参加した最終段階の臨床試験では、トフェルセンを投与したグループで神経損傷で生じる血液中の物質が減少していた。